迄今为止,SCD治疗选择非常有限,干细胞移植被认为是治愈SCD的有望办法,然而移植手术需要捐献者匹配且存在排斥风险。近日,美国FDA批准了两种针对镰状细胞病的新型基因疗法,
人血红蛋白由2对珠蛋白组成。珠蛋白有四种,141个氨基酸残基的α珠蛋白和含146个氨基酸残基的非α珠蛋白(β、γ及δ型)。胎儿血红蛋白(HbF)由一对α珠蛋白和一对γ珠蛋白组成(α2γ2),在出生后6个月内降至1%,此后变为HbA,由一对α珠蛋白和一对β珠蛋白组成(α2β2)。
得造血干细胞中的γ珠蛋白表达上调,β珠蛋白的表达下降,从而产生胎儿血红蛋白(HbF)。胎儿血红蛋白是一种健康,可以正常携带氧气的血红蛋白。胎儿血红蛋白水平升高可防止红细胞镰状病变。
在使用CRISPR基因编辑技术操作后,通常会使用单细胞克隆来获取含有特定基因编辑的细胞群体。这样可以确保所有细胞都具有相同的基因改变,从而减少实验中的变异性。单细胞分离仪Pala可实现基因编辑后的细胞分离并分选至孔板中,筛选出成功敲除目标基因的克隆。
•极低的流体压力(<2psi),确保细胞的活性与功能
•单细胞分离至96孔板耗时<1min, 分离至384孔板耗时<6min
•荧光分选:405nm,488nm,561nm
•适用样本细胞浓度范围广100 cells/ml至1.5×108cells/ml
•一次性使用的分离芯片,避免样本间的交叉污染
•操作简单,无需专门维护,固定光路无需校准,开机即用
•整机轻巧,可置于生物安全柜中
更多详情:https://www.chem17.com/tech_news/detail/3703585.html